看點：

1. 多種罕見病迎來創(chuàng)新療法
2. FDA批準重磅偏頭痛新藥
3. 日本批準全球首個治療角膜內(nèi)皮疾病的同種異體細胞療法
4. 國產(chǎn)肺癌1類新藥「谷美替尼」獲批上市

2023年3月，多款罕見病創(chuàng)新療法獲美國FDA批準上市，包括首款針對APDS的新藥Joenja，首款針對Rett綜合征的新藥Daybue，以及針對罕見腫瘤MCC的PD-1單抗。此外，日本和中國也批準了多款創(chuàng)新藥物，更多詳情見下文。

01

美國FDA批準的新藥

美國FDA藥品審評和研究中心（CDER）在2023年3月批準了9款新藥上市，包括3個新分子實體，4個新配方或新生產(chǎn)者，1個新藥物組合，以及1個單抗。

表1.? 2023年3月美國FDA批準的新藥

數(shù)據(jù)來源：美國FDA官網(wǎng)

本月FDA批準的3個新分子實體分別為JOENJA、DAYBUE和ZAVZPRET；1個BLA申請為Incyte公司的PD-1單抗ZYNYZ。

JOENJA

Joenja（leniolisib）是Pharming公司開發(fā)的一款選擇性靶向磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）的口服抑制劑，被FDA批準用于治療12歲及以上患有磷脂酰肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）的成人/青少年患者。

APDS是由PIK3CD或PIK3R1基因突變引起的罕見的原發(fā)性免疫缺陷。Joenja最初由諾華公司開發(fā)，Pharming在2019年獲得它的開發(fā)權(quán)益。Pharming公司新聞稿指出，這是FDA批準的首款針對APDS的藥物。

DAYBUE?

Daybue（trofinetide）是Acadia Pharmaceuticals公司開發(fā)的一種新型的IGF-1氨基末端三肽的類似物，獲批用于治療Rett綜合征成人和2歲以上兒童患者。

Rett綜合征是一種復(fù)雜的、累及多個系統(tǒng)的神經(jīng)發(fā)育障礙，由大腦神經(jīng)元和突觸功能所必需的X連鎖MECP2基因突變引起。Trofinetide通過減少神經(jīng)炎癥和支持突觸功能來治療Rett綜合征的核心癥狀，此前曾獲得美國FDA授予的優(yōu)先審評資格、快速通道資格、孤兒藥資格和罕見兒科疾病認定。Acadia新聞稿指出，這是FDA批準的首款治療Rett綜合征的藥物。

ZAVZPRET?

Zavzpret（zavegepant）是輝瑞公司開發(fā)的一款第三代高親和力、高選擇性的小分子降鈣素基因相關(guān)肽(CGRP)受體拮抗劑，獲批用于治療成人患者急性偏頭痛。

偏頭痛是一種以持續(xù)4-72小時嚴重頭痛發(fā)作為特征的神經(jīng)疾病，伴隨的其它癥狀包括惡心和對聲光敏感。Zavegepant是首款獲批上市的CGRP受體拮抗劑鼻內(nèi)噴劑，可在15分鐘內(nèi)快速起效，緩解疼痛癥狀。

ZYNYZ?

Zynyz（retifanlimab）是Incyte公司開發(fā)的一款人源化抗PD-1單克隆抗體，用于治療移性或復(fù)發(fā)性局部晚期默克爾細胞癌（MCC）。

MCC是一種少見的原發(fā)性皮膚神經(jīng)內(nèi)分泌癌，retifanlimab為這一罕見癌種患者提供了新的治療選擇。Incyte公司表示還在繼續(xù)研究Zynyz在其他腫瘤類型中的潛力，包括非小細胞肺癌、肛管鱗狀細胞癌等。另外，2019年7月再鼎醫(yī)藥與Incyte公司達成研發(fā)協(xié)議，獲得Retifanlimab在大中華區(qū)在血液和實體腫瘤領(lǐng)域的獨家開發(fā)權(quán)益。

02

日本PMDA批準的新藥

日本的處方藥分類跟美國不太一樣，該國藥監(jiān)局按照適應(yīng)癥分類，顯示出PMDA以臨床、醫(yī)學(xué)及患者需求為導(dǎo)向，以解決某種疾病問題為出發(fā)點研發(fā)藥物。

2023年3月，日本PMDA在批準了9款含有新活性成分藥物，以及一款細胞療法，詳情見下表。

表2. 2023年3月日本PMDA批準的新藥

數(shù)據(jù)來源：PMDA官網(wǎng)

Vyznova?

Vyznova是Aurion Biotech公司開發(fā)的一種新型細胞療法，在日本獲批用于治療角膜大皰性角膜病變（bullous keratopathy of the cornea）。據(jù)Aurion公司新聞稿，這是全球首個獲批用以治療角膜內(nèi)皮疾病的同種異體細胞療法。

Vyznova是一項現(xiàn)貨型、同種異體細胞療法，來自捐贈者角膜的健康細胞通過Aurion專有的創(chuàng)新、多步驟培養(yǎng)，以產(chǎn)生完全分化的角膜內(nèi)皮細胞。Aurion公司表示，每位捐贈者完全分化的角膜內(nèi)皮細胞最終可用于治療超過100只患者眼睛。

03

NMPA批準的新藥

2023年3月，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）僅批準了1款1類新藥，來自上海海和藥物。此外，NMPA還批準了1款2.2類新藥，來自恒瑞醫(yī)藥。

表3. 2023年3月NMPA批準的國產(chǎn)新藥

數(shù)據(jù)來源：NMPA官網(wǎng)、藥智數(shù)據(jù)

谷美替尼片?

谷美替尼（Glumetinib，代號：SCC244）是海和藥物與中國科學(xué)院上海藥物研究所合作研發(fā)的一款選擇性c-Met激酶抑制劑，本次被NMPA附條件批準上市，用于具有間質(zhì)-上皮轉(zhuǎn)化因子（MET）外顯子14跳變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌的治療。此前，谷美替尼曾被NMPA納入突破性治療品種名單，還被美國FDA授予具有MET基因變異的非小細胞肺癌孤兒藥資格。

鹽酸右美托咪定鼻噴劑?

鹽酸右美托咪定是一款α2-腎上腺素能受體激動劑，此前市場上有鹽酸右美托咪定氯化鈉注射液和鹽酸右美托咪定注射液兩種劑型，生產(chǎn)企業(yè)包括揚子江藥業(yè)、恒瑞醫(yī)藥、恩華藥業(yè)、四川國瑞藥業(yè)等數(shù)十家藥企。

「鹽酸右美托米啶鼻噴霧劑」為恒瑞醫(yī)藥申報的化藥2.2類新藥，是該領(lǐng)域首款鼻噴制劑，此前該申請曾被藥監(jiān)局授予優(yōu)先審評資格，本次獲批用于兒童術(shù)前鎮(zhèn)靜。

除了國產(chǎn)新藥，本月還有4款進口新藥獲得NMPA批準，詳情見下表：

表4. 2023年3月NMPA批準的進口新藥

數(shù)據(jù)來源：NMPA官網(wǎng)、藥智數(shù)據(jù)

雙羥萘酸曲普瑞林是一種天然促性腺激素釋放激素（GnRH）的類似物，早在2008年11月，就國家藥監(jiān)局批準用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性前列腺癌的治療。本次獲批新適應(yīng)癥：局部晚期和轉(zhuǎn)移性前列腺癌、子宮內(nèi)膜異位癥、中樞性性早熟（8歲前的女孩和10歲前的男孩）。值得一提的是，麗珠制藥的2.2類新藥注射用雙羥萘酸曲普瑞林微球已在2021年3月獲批臨床。

阿可替尼（acalabrutinib，商品名：康可期）是阿斯利康開發(fā)的新一代選擇性BTK抑制劑，曾獲得美國FDA授予優(yōu)先審評資格、突破性療法認定和孤兒藥資格。2017年，阿可替尼首次獲美國FDA批準，用于二線治療套細胞淋巴瘤（MCL），此后又獲了慢性淋巴性白血病（CLL）、小細胞淋巴瘤（SLL）適應(yīng)癥。本次在中國獲批適應(yīng)癥為二線治療MCL。

甲氨蝶呤注射液（預(yù)充式）是medac公司開發(fā)的皮下給藥小容量甲氨蝶呤產(chǎn)品，專門設(shè)計用于治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎等自身免疫性疾病。康哲藥業(yè)擁有該藥在中國大陸、香港地區(qū)、臺灣地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化獨家權(quán)益，本次在國內(nèi)獲批適應(yīng)癥為：治療對常規(guī)療法不敏感的嚴重、頑固、致殘性銀屑病。

依拉環(huán)素（Xerava）是一種潛在同類最佳新型合成非胃腸道的四環(huán)素類藥物，目前已在美國、歐盟、英國和新加坡被批準用于治療復(fù)雜性腹腔內(nèi)感染。云頂新耀擁有該藥在大中華區(qū)域（包括臺灣、香港、澳門）、韓國和新加坡開發(fā)和商業(yè)化的獨家權(quán)益。本次在國內(nèi)獲批用于治療成人復(fù)雜性腹腔內(nèi)感染。

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責(zé)任編輯：琉璃

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